Worum geht es bei der AspireToo-Studie?
Hierbei handelt es sich um eine klinische Studie, die durchgeführt wird, um mehr über die Behandlung von Morbus Fabry bei Kindern zu erfahren. Sehen Sie sich dieses Video an, um mehr über klinische Studien im Allgemeinen zu erfahren.
Warum wird die AspireToo-Studie durchgeführt?
In dieser Studie wird eine orale Prüfbehandlung für Kinder im Alter von 2 bis 11 Jahren untersucht, die Morbus Fabry mit spezifischen Genvarianten haben.
Die Ärzte möchten herausfinden, ob diese orale Prüfbehandlung sicher helfen kann, das Fortschreiten der Krankheit bei Kindern zu verlangsamen.
Etwa 7 bis 10 Kinder werden weltweit aufgenommen.
Wer kann an der Studie teilnehmen?
In die Studie werden Kinder mit Morbus Fabry aufgenommen, die diese und andere Anforderungen erfüllen. Der Prüfarzt wird diese mit Ihnen besprechen.
Alter
2 bis 11 Jahre
(vor dem12. Geburtstag)
Genotyp
Haben eine auf die Behandlung ansprechende GLA-Genvariante*
Frühere Behandlungen
Hat noch nie eine Enzymersatztherapie (ERT) erhalten oder hat die Verabreichung von ERT mindestens 14 Tage vor Studienbeginn abgebrochen.
*GLA ist das Gen, das ein Enzym namens Alpha-Galaktosidase herstellt. Eine eingeschränkte Funktion des Enzyms in Ihrem Körper führt zu Morbus Fabry. Das Vorliegen einer “auf die Behandlung ansprechenden Variante“ bedeutet, dass Sie eine spezifische Version des Gens oder GLA-Genotyps haben, bei dem das Prüfpräparat möglicherweise helfen kann. Die Bestimmung des Genotyps wird im Rahmen der Studie bestätigt.
Wie lange dauert die Studie?
Die Studie dauert mindestens 12 Monate. Es gibt 4 Hauptabschnitte.
Voruntersuchungsphase
14 bis 35 Tage, 1 bis 2 Besuche
Sie werden mit dem Studienpersonal über die Studie sprechen. Es wird alle Ihre Fragen beantworten. Wenn Sie und Ihr Kind einer Teilnahme zustimmen, werden Sie eine Patienteninformation und Einwilligungserklärung unterschreiben, und Ihr Kind wird gebeten, eine Patienteninformation und Zustimmungserklärung zu unterschreiben. Danach werden Tests durchgeführt, um festzustellen, ob Ihr Kind an der Studie teilnehmen kann.
Behandlungsphase
12 Monate; 7 Klinikbesuche und 7 Telefongespräche
Ihr Kind wird das Prüfpräparat einnehmen und für Gesundheitsuntersuchungen und Tests in das Prüfzentrum kommen.
Offene Verlängerungsphase (optional)
Ihr Kind hat möglicherweise die Option, das Prüfpräparat so lange einzunehmen, bis es im Handel erhältlich wird oder über ein anderes Programm; bis Sie, der Prüfarzt oder der Sponsor der Studie die Teilnahme Ihres Kindes beenden; oder bis die gesamte Studie beendet wird. Es wird dann weiterhin für Gesundheitsuntersuchungen und Tests in das Prüfzentrum kommen.
Nachbeobachtungsphase
30 Tage; 1 Besuch
Wenn Ihr Kind nicht an der offenen Verlängerungsphase teilnimmt, wird es aus Sicherheitsgründen einen abschließenden Studienbesuch etwa 30 Tage nach dem Absetzen des Prüfpräparats wahrnehmen.
Wobei handelt es sich beim Prüfpräparat?
Das Prüfpräparat wird in Form von Tabletten zur Verfügung gestellt, die in Wasser aufgelöst werden, damit Ihr Kind es trinken kann. Abhängig von der Dosis müssen Sie möglicherweise 1 oder mehrere Tablette(n) auflösen. Ihr Kind wird jeden zweiten Tag eine Dosis auf nüchternen Magen einnehmen.
Sie werden gebeten, im bereitgestellten Dosierungstagebuch das Datum und die Uhrzeit der Einnahme jeder Prüfpräparat-Dosis durch Ihr Kind aufzuschreiben.
Was geschieht während der Voruntersuchung?
Bei Ihrem Kind werden Gesundheitsuntersuchungen und Tests durchgeführt, um festzustellen, ob es für die Studie infrage kommt. Ihr Kind wird möglicherweise gebeten werden, 2 Stunden vor den Klinikbesuchen nüchtern zu bleiben (nichts zu essen oder zu trinken außer Wasser).
Fragen zu Gesundheit und Medikamenten
GLA-Genotyp-Test
Körperliche Untersuchung
Echokardiogramm (Echo)
Elektrokardiogramm (EKG)
Bluttests
Urintest
Schwangerschaftstest (falls zutreffend)
Was geschieht bei den Studienbesuchen in der Klinik?
Im ersten Monat muss Ihr Kind für Gesundheitsuntersuchungen und Tests 3 Besuche im Prüfzentrum wahrnehmen. Für den Rest des Jahres finden die Besuche ungefähr alle 3 Monate statt. Die Besuche dauern 90 bis 120 Minuten. Nicht jeder nachstehend aufgeführte Test wird bei jedem Besuch durchgeführt. Zwischen den planmäßigen Klinikbesuchen wird Sie der Prüfarzt telefonisch kontaktieren.
Fragen zu Gesundheit und Medikamenten
Überprüfung des Dosierungs-Tagebuchs
Körperliche Untersuchung
Echokardiogramm (Echo)
Elektrokardiogramm (EKG)
Tanner-Stadium (Pubertätsbeurteilung)
Bluttests
Urintest
Schwangerschaftstest (falls zutreffend)
Fragebögen zu Schmerzen und Gesundheit
Hallo liebe Eltern! Beschäftigen Sie Ihr Kind bei Studienbesuchen mit Spielen, Ausmalen und lustigen Videos!
Sind Sie bereit zu beginnen?
Um mehr über die AspireToo-Studie zu erfahren, kontaktieren Sie ein Mitglied des Studienteams unter: